?

Log in

Previous 10

Jul. 3rd, 2012

tan -2

pch_maya

post

Оригинал взят у pch_maya в post
Dear Friend,

We have good news to share with you. This morning, Vertex Pharmaceuticals announced positive final results from a Phase 2 combination study of Kalydeco™ and a potential cystic fibrosis drug called VX-809.

Cystic fibrosis patients with two copies of the most common mutation, Delta F508, showed significant improvements in lung function while taking the combination therapy.

Based on this data, Vertex plans to begin a pivotal study of the combination treatment in those with two copies of Delta F508 in early 2013. Vertex also plans to conduct additional studies of VX-809 and Kalydeco in patients with one copy of the Delta F508 mutation and another CF mutation.

We are proud to have played a role in the development of Kalydeco and VX-809, providing significant scientific, clinical and financial support.

We still have work to do, but this is a significant step forward, and it would not be possible without your support.
Thank you for all you do.

Sincerely,
Cystic Fibrosis Foundation

Jun. 1st, 2012

дети

pch_maya

уважаемые Дети с диагнозом Муковисцидоз,

то, о чем я хочу с вами поговорить, серьезно. те, кто уже как-нибудь умеет читать, знают, что от осложнений муковисцидоза, к сожалению, как и от простой пневмонии у здорового человека, кстати, как от рака или просто какого-то банального вируса, залетевшего в здоровый организм, иногда умирают. простите нас за то, что иногда вы узнаете о гибели вашего знакомого. МЫ ВЫНУЖДЕНЫ ОБ ЭТОМ СООБЩАТЬ. в прессе или в интернете. потому что мы не имеем права на ложь. конечно, мы можем скрывать и делать вид, что в нашей области все хорошо, но тогда, например, случайно узнавший из других источников о смерти Саши М., о которой вы уже узнали, жертвователь, сможет обвинить неаш фонд ВО ЛЖИ на этом оснговании. "значит, они делают вид, что все хорошо, чтобы еще деньжат срубить" и обвинит нас в мошенничестве. К СОЖАЛЕНИЮ МЫ НЕ ИМЕЕМ ПРАВА УМАЛЧИВАТЬ. мы готовы здесь уцзнать ваше мнение, если у кого-то есть комментарии. еще один тезис: болезнь муковисцидоз ОПАСНА, это правда. но есть у нас положительные примеры, Паша Митичкин, Аня Анисимова, разработки лекарства, устраняющего саму причину МВ. я вам очень советую просто всегда держать это перед глазами, заодно, выполняя все назначения врача. и простите нас, если вам пришлось узнать из наших уст о плохом. знаете, я вам скажу такую вещь: В ЭТОМ МИРЕ БЫВАЕТ ВСЕ. НЕ В РАЮ ЖИВЕМ.
всегда ваша, м.с. с любовью и надеждой на понимание.
tan -2

pch_maya

(no subject)

письмо из Украины : ПРИШЛИТЕ ХОТЬ ЧТО-НИБУДЬ!

Здравствуйте!!! я Вам пишу по совету своей подружки ХХХХХХХХ она вам сегодня звонила из Москвы по поводу ребёночка с МВ с Украины который нуждается в любых препаратах для адекватного лечения МВ.Во первых хочу вам выразить большую благодарность за вашу помощь всем деткам НИЗКИЙ ВАМ ПОКЛОН!!!!!!!!!!!!!!!!! Дорогие сотрудники фонда! я очень прошу вас по возможности и мне помочь с моим горем!!!!!!!!!!! меня зовут ХХХХХХХ мы проживаем в Украине в маленьком городишке Николаев у нас растёт маленькое счастье ХХХХХХХ ей 3.6 года! у нас МВ тяжёлое течение осложнённое синегнойной палочкой! мы просим Вас очень по-возможности помогать нам лекарствами так как у нас в городе выдавать даже креон стали редко всё остальное покупаем. О пульмазиме можем только мечтать!! в последнее время материальное положение в семье стало очень сложное. Мы живём в общежитии на одну зарплату мужа помочь не кому. иногда приходится отказываться от какого либо лекарст!
ва в связи с невозможностью его приобрести, а этого делать категорически нельзя сразу сказывается на ХХХХХХХХ! состоянии Очень просим откликнутся вас мы знаем что вы помогаете только деткам с России у нас в стране к сожелению мало таких фондов и мы вынуждены у вас просить о помощи спасать наших детей!!!!!!!!!!!! мы будем благодарны любой помощи!! Умоляю ПОМОГИТЕ моей ДОЧЕНЬКЕ !!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!!

May. 30th, 2012

tan -2

pch_maya

(no subject)

ЕМА намерено зарегистрировать Ивакафлор для лечения муковисцидоза.
Bloomberg News сообщает, что ЕМА (Европейское лекарственное агентство) намерено зарегистрировать Калидеко (ивакафлор) для лечения редкой формы муковисцидоза у пациентов старше 6 лет, имеющих специфическую мутацию гена. Об этом сообщено в заявление ЕМА в пятницу.

EMA Says EC Expected To Approve Ivacaftor To Treat Cystic Fibrosis.

Bloomberg News (5/25) reports, "Kalydeco [ivacaftor] should be approved by the European Commission for use against a rare form of cystic fibrosis in patients ages 6 and older who have a specific gene mutation," according to a statement Friday by the European Medicines Agency.

Bloomberg News сообщает, что ЕМА (Европейское лекарственное агентство) намерено зарегистрировать Калидеко (ивакафлор) для лечения редкой формы муковисцидоза у пациентов старше 6 лет, имеющих специфическую мутацию гена. Об этом сообщено в заявление ЕМА в пятницу.

--

Apr. 28th, 2012

tan -2

pch_maya

Быть честным в отношении МВ и вашего ребенка

Оригинал взят у olga116 в Быть честным в отношении МВ и вашего ребенка
Полезные рекомендации родителям!!!Проверено на собственном опыте.
<... Быть честным в отношении МВ и вашего ребенка - это лучше чем что-то скрывать.>
Золотые слова!
И о возникающих в школе конфликтах - очень правильно...

МВ и школы могут вызвать сильный стресс. Дети с МВ могут иметь длинный список специальных вещей о своем уходе, который учителя должны знать. Некоторые вопросы из них относительно просты, например позволить ребенку выходить в туалет, когда нужно или иметь воду на рабочем месте в любое время или, как принимать свои лекарства в течение дня. Другие вопросы, не так просты, например, держать ребенка подальше от больных детей в классе или как отвечать на сложные вопросы о CF, которые другие дети могут задавать или реагировать на дразнилки по поводу CF-вопросов.
Read more...Collapse )


Об авторе Лиза С. Грин является матерью двоих детей, больных муковисцидозом.

Apr. 22nd, 2012

tan -2

pch_maya

(no subject)

http://infox.ru/03/body/2012/04/20/Naydyena_molyekula__.phtml

Feb. 6th, 2012

tan -2

pch_maya

НУЖЕН ЮРИСТ!

голосуйте за Путина - Путин - это стабильность, при нем Россия встала с колен, и мы стали более лучше.

с льготными лекарствами дело обстоит так: поскольку мы должны всячески поддерживаьт отечественного производителя, как приказано свыше (правда, еще индийского и почему-то аргентинского), тендеры выиграли самые дешевые аналоги. тем самым удастся хорошо сэкономить. больные быстро вымрут, что, конечно, не может не радовать. наша власть строгая, но справедливая.

в России спешно и очень активно внедряют аналоги. причем, врачей не просят доказывать эффективность оригинальных препаратов, а просят доказывать неэффпективность дженериков. каким путем? чтобы предъявить доказательство токсичности или неэффективности - должны быть зафиксированы смерти или ухудшение стостояния благодаря приему этих дженериков. т.е. нашим детям предложено умереть, чтобы доказать.

это пишут представители МОО "Помощь больным муковисцидозом.

Read more...Collapse )

Feb. 2nd, 2012

tan -2

pch_maya

В США одобрено к применению первое лекарство для лечения муковисцидоза

Управление по продуктам и лекарствам США (FDA) одобрило к применению первое лекарство для этиологической терапии муковисцидоза, сообщает AP.

Муковисцидоз – это наследственное заболевание, которое обусловлено какой-либо мутацией гена регулятора трансмембранной проводимости при муковисцидозе (CFTR, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Этот белок, являясь ионным каналом, регулирует транспорт воды и ионов хлора через мембраны клеток слизистых оболочек. Из-за изменений структуры CFTR повышается вязкость слизи, что приводит к ее накоплению в дыхательной, пищеварительной и мочеполовой системе. Это, в свою очередь, чревато тяжелыми хроническими инфекциями соответствующих органов, из-за чего многие больные не доживают до зрелого возраста.

До сих пор этиологического (действующего на причину болезни) лечения муковисцидоза не существовало – у таких больных применяли лишь симптоматическую терапию.

Новый препарат Kalydeco (ivacaftor, ивакафтор), разработанный американской фармкомпанией Vertex Pharmaceuticals, улучшает работу CFTR, в котором из-за мутации аминокислота глицин в 155-м положении заменена аспарагиновой кислотой (такой вариант белка обозначается G551D-CFTR). В частности, он повышает вероятность открытия этого ионного канала под действием циклического аденозинмонофосфата (цАМФ) и повышает ток хлора через мембраны, нарушенный при муковисцидозе.

Экспериментальный курс ивакафтора улучшил у пациентов показатели функции легких в среднем на 10 процентов и помог им набрать вес (у больных муковисцидозом обычно наблюдается дефицит массы тела), а также значительно улучшил самочувствие.

Kalydeco выпускается в идее таблеток, содержащих 150 миллиграммов действующего вещества и рассчитанных на прием дважды в сутки. FDA одобрило его к применению у взрослых и детей старше шести лет. Эффективность и безопасность лекарства у детей младшего возраста исследуется в настоящее время.

Мутация, при которой активен ивакафтор, лежит в основе лишь четырех процентов случаев муковисцидоза, то есть из примерно 30 тысяч американцев, страдающих этим заболеванием, препарат может помочь лишь около 1200 (препарат будет назначаться только после выявления у пациента G551D-CFTR). Большинство случаев муковисцидоза связаны с мутацией, при которой в 508 положении CFTR отсутствует аминокислота фенилаланин (вариант белка CFTR-ΔF508). Для этой формы заболевания Vertex разработала препарат VX-809, который пока проходит клинические испытания.

"Несмотря на то, что [ивакафтор] не предназначен для большинства пациентов, он доказывает, что вы можете обнаружить ошибку в генах и рационально разработать лекарство, которое устраняет проблему", - заявила директор программы по муковисцидозу в Университете штата Нью-Йорк в Буффало Дрюси Боровиц (Drucy Borowitz).

Разработка ивакафтора обошлась Vertex в сотни миллионов долларов. 75 миллионов долларов пожертвовал Фонд муковисцидоза. Годовой курс лечения этим препаратом будет стоить 294 тысячи долларов, что делает его одним из наиболее дорогих лекарств.

"Цена на лекарство назначена в соответствии с его ценностью для столь малой группы пациентов", - пояснила аналитикам исполнительный вице-президент Vertex Нэнси Уисенски (Nancy Wysenski). При этом она отметила, что больных без медицинской страховки или тех, чей семейный доход не превышает 150 тысяч долларов в год, компания обеспечит препаратом бесплатно. Кроме того, она покроет 30 процентов цены Kalydeco для отдельных групп застрахованных больных.

Полная информация о новом препарате на английском языке [pdf] доступна на сайте производителя.

http://medportal.ru/mednovosti/news/2012/02/01/kalydeco/

Feb. 1st, 2012

tan -2

pch_maya

(no subject)

Сегодня FDA зарегистрирован Калидеко (Ivacaflor) для лечения муковисцидоза
Это- прорыв в лечении МВ. Калидеко корректирует неправильно работающий ген. Данный препарат предназначен для лечения больных МВ старше 6 лет с редкой мутации гена МВ G551D. Стоимость годового лечения Калидеко - 294 тыс долларов.

Cм. статью - ниже
FDA Approves Ivacaftor For Cystic Fibrosis.курса

The CBS Evening News (1/31, story 7, 0:30, Pelley) reported, "There is a break through tonight in the treatment of cystic fibrosis. The FDA today approved a drug called Kalydeco [ivacaftor]," which is "the first drug that treats the genetic defect in CF, not just the symptoms."

The New York Times (2/1, B2, Pollack, Subscription Publication) reports the medication's approval came "more than 22 years after the gene responsible for the disease was first identified." The treatment, "developed by Vertex Pharmaceuticals, counters the effect of one specific mutation in the gene that accounts for 4 percent - or about 1,200 - cystic fibrosis cases in the United States. The drug is approved for patients age 6 and older with the G551D mutation."

"The drug...helps a defective protein that acts as a chloride-pump in cell membranes to function properly, restoring the proper flow of water in the body," the Los Angeles Times (2/1, Khan) "Booster Shots" blog reports. "The FDA fast-tracked Kalydeco and approved it in three months, given the drug's early signs of promise." FDA Commissioner Dr. Margaret A. Hamburg, said in a news release, "Kalydeco is an excellent example of the promise of personalized medicine -- targeted drugs that treat patients with a specific genetic makeup."

"Cystic fibrosis is the most-common fatal genetic disease in the Caucasian population, the FDA said," Bloomberg News (2/1, Edney) adds. "The twice-daily" capsule "also is designated as an orphan drug because it treats few people and Cambridge, Massachusetts-based Vertex will be able to sell the medicine seven additional years without competition from generics." Nancy Wysenski, executive vice president at Vertex, says that "about 200 of the 1,200 cystic fibrosis patients with the mutation are younger than 6" so it "plans to study the drug in the younger patients beginning the middle of this year."

The Boston Globe (2/1, Kotz) reports, "The agency based its expedited approval -- which took just three months -- on two clinical studies involving 213 patients aged 11 and over that lasted nearly a year." According to the company, "in both studies, those treated with Kalydeco had improved lung function, increased weight gain, and fewer acute problems that often require hospital visits and treatment with antibiotics, compared with those who took a placebo. The most common side effects of Kalydeco include upper respiratory tract infection, headache, stomach ache, rash, diarrhea, and dizziness."

The Boston Business Journal (2/1, Donnelly, Subscription Publication) points out that "the drug was discovered as part of a collaboration between the Cambridge, Mass.-based biotechnology company and the Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc., the nonprofit drug discovery and development affiliate of the Cystic Fibrosis Foundation." The company "said it would start shipping Kalydeco to pharmacies this week."

The AP (2/1, Perrone) reports that company executives say the treatment "would cost $294,000 for a year's supply, placing it among the most expensive prescription drugs sold in the US."

"Vertex said it would provide the drug free of charge to patients with household income of $150,000 or less who do not have insurance," MedPage Today (2/1, Gever) reports. "For those with insurance, the company said, 'there will be a minimal out-of-pocket obligation after which Vertex will help cover copay or coinsurance costs up to 30% of the list price of the medicine. There is no income limit to be eligible for this program.'" Also covering the story are Reuters (2/1, Yukhananov, Berkrot), the Wall Street Journal (2/1, Rockoff, Dooren, Subscription Publication), WebMD (2/1, DeNoon), and HealthDay (2/1, Preidt).

--

Dec. 3rd, 2011

tan -2

pch_maya

из Израиля


Оригинал взят у chyldon в Дартвейдер
В Шибе, упор в лечении CF делается не на таблетки и вв терапию (хотя, при первых признаках обострения, все это применяется), а на физиотерапию и снятие чрезмерных нагрузок на организм, с помощью БИПАПа и разумеется организацию рациона питания и все что с этим связано. Также из-за того, что испытания выявили сильнейшую зависимость самочувствия пациентов с CF от психического комфорта, с пациентами работают психологи. В ходе клинических испытаний, рефлексология, также показала свою эффективность, поэтому в больнице пациентами занимается рефлексолог. 

В частности физиотерапия включает в себя кроме помощи в очищении легких, тренировку дыхательной системы. В связи с чем меня заставляют бегать по беговой дорожке с подключенной системой БИПАП и кислородом. Выглядит это так, как будто Дартвейдер решил принять участие в марафоне, в связи с чем активно тренируется. Эти тренировки, реально, по чуть-чуть, повышают сатурацию... Что можно назвать маленьким волшебством.

Previous 10